В России зарегистрировали самый дорогой в мире препарат
Разрешение на использование в России препарата «Золгенсма» получила швейцарская фармацевтическая компания Novartis. Это один из трех существующих в мире препаратов, помогающих при спинальной мышечной атрофии, а для спасения ребенка будет достаточно одного укола.
В России раньше были зарегистрированы только «Спинраза» и «Рисдплам», которые необходимо принимать пожизненно. Укол «Золгенсма» делают один раз, в возрасте до двух лет. Малыши перестанут терять контроль над мышцами, однако препарат не сможет обратить вспять уже причиненный ущерб.
В России препарат «Золгенсма» закупают через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». Причем, закупки шли еще до регистрации товара, пишет РБК.
Спинальная мышечная атрофия — это редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии и параличу мышц.